OVERZICHTSARTIKELEN

Hematologische respons en overleving in twee opeenvolgende Nederlandse patiëntcohorten met AL-amyloïdose gediagnosticeerd tussen 2008–2016

NTVH - , nummer ,

K.H.G. Rutten BSc, dr. R.A.P. Raymakers , dr. B.P.C. Hazenberg , dr. H.L.A. Nienhuis , prof. dr. E. Vellenga , Prof, dr. M.C. Minnema

Samenvatting

Alhoewel de kortetermijnprognose van patiënten met lichteketen-amyloïdose (AL-amyloïdose) nog steeds matig is, lijkt deze de afgelopen jaren wel verbeterd. De hematologische respons en overleving van twee Nederlandse cohorten van AL-amyloïdosepatiënten is in kaart gebracht in de periodes van 2008–2012 en 2013–2016. Hiervoor zijn de gegevens van 126 patiënten uit twee tertiaire verwijscentra gebruikt. Er kon geen significant verschil in 6-maandenoverleving worden vastgesteld tussen de twee periodes (78% versus 67%; p=0,2; ruwe oddsratio 1,66; 95%- BI 0,74–3,70; gecorrigeerde oddsratio 2,22; 95%-BI 0,88–5,56). Patiënten uit het cohort 2013–2016 hadden wel hogere Mayo-risicoscores (stadium III 40% versus 24%; p<0,001 en gereviseerd stadium IV 14% versus 11%; p<0,001). Ze gebruikten vaker bortezomib (50% versus 30%) en hadden een betere hematologische respons (complete respons/zeer goede partiële respons bij 39% versus 27%; p<0,001). Opvallend was dat er geen verbetering is opgetreden in de tijd tussen de eerste klachten en het stellen van de diagnose, met een mediane duur van 15 maanden in beide cohorten. Verbetering van de prognose van amyloïdose zou mogelijk zijn als de diagnose eerder, voor het ontstaan van irreversibele schade, kan worden gesteld. Met name het eerder onderkennen van cardiale amyloïdose is van groot belang.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:263–71)

Lees verder

Oude liefde roest niet, ijzer wel: de protonpompremmer bij preventie van ijzerstapeling

NTVH - , nummer ,

A.J. van Vuren MSc, prof. dr. B.J. Biemond , dr. J.L.H. Kerkhoffs , dr. S.E.M. Schols , dr. A.W. Rijneveld , dr. E.J. van Beers

Samenvatting

IJzerstapeling is een groeiend en onderschat probleem in de hematologie. Naast ijzerstapeling door frequente bloedtransfusies ontwikkelt ook het merendeel van de patiënten met erfelijke, niet-transfusieafhankelijke anemieën ijzerstapeling. IJzerchelatietherapie is voor deze patiëntengroep op dit moment de enige behandelingsmogelijkheid. De toxiciteit van deze behandeling is aanzienlijk en de kosten zijn hoog. Er is geen alternatieve behandeling voor die patiënten met anemie die ijzerchelatie niet verdragen. Protonpompremmers (PPI) zijn in staat om de ijzeropname uit het maagdarmkanaal te verlagen door het creëren van een meer basisch milieu. Behandeling met PPI’s is effectief gebleken bij patiënten met erfelijke hemochromatose. Observaties in de klinische praktijk laten zien dat PPI’s ook de ijzeropname verminderen bij patiënten met niet-transfusie-afhankelijke erfelijke anemie. Het veiligheidsprofiel, mits voorgeschreven voor een juiste indicatie, van PPI’s is gunstig. PPI’s zouden een plaats kunnen krijgen in een vroeger stadium van behandeling van ijzerstapeling, of naast ijzerchelatie bij ernstigere stapeling. Op dit moment wordt in vijf Nederlandse centra, gespecialiseerd in het behandelen van erfelijke anemie, het ‘PPI Shine Again’-onderzoek uitgevoerd, een multicenter placebogecontroleerd fase 3-onderzoek naar de effectiviteit van esomeprazol bij de preventie en/of behandeling van ijzerstapeling bij erfelijke, niet-transfusie-afhankelijke anemie. De resultaten worden in het voorjaar van 2021 verwacht.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:272–9)

Lees verder

Second opinions op verzoek van de patiënt – de visie van medisch oncologen en hematologen

NTVH - , nummer ,

dr. M.A. Hillen , prof. dr. E.M.A. Smets , drs. F.J.S.H. Woei-A-Jin , drs. P.E.A. van Maarschalkerweerd , prof. dr. H.W.M. van Laarhoven , dr. D.W. Sommeijer

Samenvatting

Doel: Het aantal second opinions op verzoek van de patiënt lijkt toe te nemen. Een gedegen discussie is nodig over de toegevoegde waarde en goede inrichting van de praktijk rondom second opinions. Daartoe werden de attitudes van medisch oncologen en hematologen ten opzichte van second opinions en hun ideeën ter verbetering van de second opinionpraktijk in kaart gebracht. Methoden: Kwalitatieve semi-gestructureerde interviews met een gevarieerde steekproef van medisch oncologen en hematologen (n=26) rondom het uitvoeren van en verwijzen voor second opinions. Twee onderzoekers codeerden alle interviews onafhankelijk, waarna de gegevens inductief werd geanalyseerd, zonder vooropgezet theoretisch kader. Resultaten: Meningen over de medisch toegevoegde waarde van second opinions op verzoek van de patiënt liepen sterk uiteen. Op het psychologische en relationele vlak zagen veel geïnterviewden wel meerwaarde voor de patiënt. Deze meerwaarde woog volgens enkelen op tegen de kosten van second opinions, maar voor anderen niet. Verschillende suggesties werden gedaan om het aantal second opinions terug te brengen, zoals selectie van ‘second opinion’-verzoeken vooraf of telefonische consulten. Discussie: Mogelijkheden om de psychologische en medische opbrengst van second opinions te vergroten en om het aantal onnodige second opinions terug te brengen verdienen nader onderzoek.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:280–7)

Lees verder

Stollingscorrectie rondom ingrepen bij patiënten met leverfalen

NTVH - , nummer ,

drs. V.L.B.I. Jansen , dr. G.D. te Raa , dr. J. de Bruijne , dr. K.J. van Erpecum , drs. A. Schuurhuis , dr. A. Huisman , prof. dr. F.W.G. Leebeek , dr. K.P.M. van Galen

Samenvatting

Leverfalen leidt tot verstoring van alle drie de componenten van het stollingssysteem, te weten primaire hemostase, secundaire hemostase en fibrinolyse. Deze afwijkingen treden op in zowel de proals anticoagulante factoren, waardoor een nieuw hemostatisch evenwicht ontstaat, dat gemakkelijk verstoord raakt. Dit zorgt aan de ene kant voor meer kans op bloedingen, maar aan de andere kant juist ook voor hogere kans op een trombose. De protrombinetijd (PT) is verlengd bij patiënten met leverfalen, maar dit is geen goede maat voor de kans op bloedingen. Helaas is er op dit moment geen laboratoriumtest die het risico op bloedingen of trombose voorspelt. Dit zorgt voor klinische dilemma’s wanneer deze patiënten een ingreep moeten ondergaan. In dit overzichtsartikel worden aanbevelingen gegeven voor de dagelijkse praktijk ten aanzien van het corrigeren van stolling rondom ingrepen bij patiënten met leverfalen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:289–95)

Lees verder

IDH1- en IDH2-remmers bij acute myeloїde leukemie en de HOVON 150-studie

NTVH - 2019, nummer 5, july 2019

dr. B.J. Wouters

SAMENVATTING

Mutaties in ‘isocitrate dehydrogenase 1’ (IDH1) of IDH2 komen in totaal voor bij ongeveer 15–20% van de patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) en in mindere mate ook bij patiënten met het myelodysplastisch syndroom (MDS). De mutaties veroorzaken een blokkade in myeloïde differentiatie. Monotherapie met een IDH1-remmer (ivosidenib) of IDH2-remmer (enasidenib) bij patiënten met een recidief of refractaire AML met respectievelijk een IDH1– of IDH2– mutatie resulteerde in recent klinisch onderzoek in responspercentages van ongeveer 40%. De belangrijkste toxiciteit van behandeling met IDH1/2-remmers is een potentieel lethaal differentiatiesyndroom; kenmerken van dit syndroom werden gezien bij ongeveer 10% van de behandelde patiënten. De rol van IDH 1/2-remmers bij patiënten met een nieuw gediagnostiseerde AML is op dit moment nog niet duidelijk. HOVON zal in de HOVON 150-studie, een gerandomiseerd, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek, samen met meerdere andere groepen onderzoeken of het toevoegen van IDH1/2-remmers aan standaard intensieve behandeling voordeel oplevert voor patiënten met een nieuw gediagnostiseerde AML of MDS met ‘excess blasts-2’ (MDS-EB2) met een IDH1– of IDH2-mutatie.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:207–15)

Lees verder

Helicobacter pylori en immuuntrombocytopenie: de klinische praktijk

NTVH - 2019, nummer 5, july 2019

drs. S. Amini , prof. dr. M. de Haas , prof. dr. J.J. Zwaginga , dr. M.R. Schipperus

SAMENVATTING

Immuuntrombocytopenie (ITP) is een auto-immuunaandoening waarbij door versnelde afbraak van trombocyten, zonder adequate toename van de productie, een tekort aan trombocyten ontstaat. De klinische consequenties variëren van milde hematomen tot levensbedreigende gastro-intestinale en hersenbloedingen. Hoewel slechts bij 20% van de ITP-patiënten een secundaire oorzaak voor ITP wordt gevonden, is in dit opzicht reeds sinds 1998 een associatie bekend tussen Helicobacter pylori-infectie en ITP. Het werkingsmechanisme van de H. pylori-infectie bij het ontstaan van ITP is echter nog niet geheel opgehelderd en eradicatie van H. pylori met tripletherapie laat in prospectieve onderzoeken geen eenduidige en wisselende succespercentages zien op het verbeteren van het trombocytenaantal. Dit overzichtsartikel zet de huidige inzichten over het klinisch beeld en behandeling van H. pylori-infectie bij ITP uiteen.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:217–22)

Lees verder

Kwaliteit en management van behandeling met vitamine-K-antagonisten bij kinderen in Nederland

NTVH - 2019, nummer 5, july 2019

G. Boeynaems , M.C. Nierman , dr. M. Peters , C.H. van Ommen

SAMENVATTING

In Nederland wordt de antistollingsbehandeling met vitamine-K-antagonisten (VKA) bij kinderen, net als die bij volwassenen, gemonitord door de trombosedienst. Om inzicht te krijgen in het aantal kinderen met VKA in Nederland, alsmede de indicaties, kwaliteit en management van VKA-behandeling, is in 2017 een vragenlijst verstuurd naar alle trombosediensten in Nederland. Een identieke vragenlijst was in 2009 verstuurd. In 2017 stuurden 34 van de 50 trombosediensten (68,0%) in totaal 279 vragenlijsten terug. In 2009 was dit 79,3% (46 van de 58 trombosediensten) en betrof het 243 kinderen. Acenocoumarol werd het meest voorgeschreven. Het percentage patiënten met een INR binnen de therapeutische ranges was respectievelijk 67,1% (2009: 76,8%) voor de lage therapeutische range en 64,8% (2009: 71,6%) voor de hoge therapeutische range. De frequentie van capillaire bloedafnames steeg van 60,1% naar 88,9% in 2017 en de bloedafname werd steeds vaker door ouders en/of kinderen verricht (2009: 55,4%; 2017: 70,6%). Daarentegen was er een afname in het zelfdoseren van de medicatie (2009: 27,5%; 2017: 11,8%). Concluderend is de kwaliteit van VKA-behandeling bij kinderen in Nederland goed. Zelfmanagement, met name zelfdoseren, na goede educatie en onder goede supervisie van een gespecialiseerde trombosedienst, kan mogelijk de VKA-behandeling bij kinderen nog verder optimaliseren.

(NED TIJDSCHR HEMATOL 2019;16:223–9)

Lees verder
X