Precisiemedicijn verlengt levensduur van uitbehandelde kinderen met kanker

november 2021 Medisch onderzoek Willem Van Altena

Bij een grote internationale studie naar genetische en moleculaire afwijkingen bij ruim 1000 kinderen met kanker is ontdekt dat voor een deel van die kinderen nieuwe doelgerichte medicijnen de overleving kunnen verlengen. Het gaat dan om kinderen die in principe uitbehandeld zijn, en die bepaalde DNA-mutaties in hun tumoren hebben. Het onderzoek werd mede uitgevoerd aan het Prinses Máxima Centrum (PMC) in Utrecht, waar 330 kinderen deelnamen aan de studie. De studie is vorige week gepubliceerd in de novembereditie van het vooraanstaande vakblad Cancer Discovery.

Omdat in wezen alle kankers bij kinderen een zeldzame vorm van kanker representeren zijn er geen medicijnen voor handen waarnaar grote klinische studies verricht zijn. In plaats daarvan wordt gewerkt aan behandelingen op maat met precisiemedicijnen, genaamd iTHER.

Ziekteverloop

Om aan de weet te komen of er afwijkingen in het DNA of RNA in het waren zijn bij tumoren bij kinderen werd een tumorbiopt van elk kind geanalyseerd. Vervolgens werd bekeken of er precisiemedicijnen bestonden met één van deze afwijkingen als doelwit. Dat was bij 85% van de kinderen het geval. Van 519 kinderen was ook het uiteindelijke ziekteverloop bekend bij de onderzoekers. Daardoor konden ze zien hoe effectief de precisie-aanpak is.

De wetenschappers hadden de afwijkingen ingedeeld op hoe ‘klinisch relevant’ ze zijn, dus hoe waarschijnlijk het is dat een bijpassend doelgericht medicijn effectief is. Een derde van de kinderen met een afwijking in de tumor – 147 van de 446 – werd daadwerkelijk behandeld met een precisiemedicijn.

2,5 maand langer leven

Bij 42 kinderen werd een ‘klinisch zeer relevante’ DNA- of RNA-afwijking gevonden. De 20 kinderen behandeld met het bijpassende medicijn leefden gemiddeld nog iets meer dan een half jaar zonder dat hun tumor verder groeide. Dat is ruim anderhalf keer zo lang als kinderen met zo’n afwijking voor wie een precisie-medicijn niet mogelijk bleek – bij hen bleef de ziekte gemiddeld iets minder dan vier maanden stabiel. In totaal werd het leven van kinderen door een passend doelgericht medicijn verlengd met gemiddeld 2,5 maand: van 9,5 maanden tot een jaar. Om die reden pleiten de onderzoekers ervoor dat kinderen waar mogelijk mee moeten kunnen doen aan een klinische studie.

In het PMC wordt het tumor-DNA bij álle kinderen met kanker uitgebreid bestudeerd voor diagnose en onderzoek. Tijdens een zogenaamde ‘molecular tumorboard’ bijeenkomst bespreken artsen, pathologen en onderzoekers wat de afwijkingen zijn in de biologie van de tumor, en welke klinische trials daarbij aansluiten. Vervolgens wordt die informatie besproken met de ouders van het zieke kind.

Referentie

Van Tilburg CM, Pfaff E, Pajtler KW, et al. The Pediatric Precision Oncology INFORM Registry: Clinical Outcome and Benefit for Patients with Very High-Evidence Targets. Cancer Discov. 2021 Nov;11(11):2764-2779. doi: 10.1158/2159-8290.CD-21-0094. Epub 2021 Aug 9. PMID: 34373263.

X